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Nel mondo meno del 50% di tutti i farmaci destinati alla popolazione pediatrica sono stati espressamente studiati per loro, la maggior parte dei farmaci attualmente sul mercato sono privi dell’autorizzazione per l’uso specifico nei bambini e vengono somministrati OFF LABEL, cioè  “fuori indicazione” rispetto a quello che è scritto sul foglietto illustrativo. Si tratta quindi di medicine sperimentate sugli adulti, approvate e successivamente ‘adattate’ ai più piccoli secondo il criterio del peso corporeo.

Il tema farmaci e bambini è stato al centro del primo Congresso Nazionale della Società Italiana di Ricerca Pediatrica (SIRP) guidata da Francesco Chiarelli: “I bambini – spiega – differiscono dagli adulti non solo per una questione di peso ma anche per peculiarità in termini di farmacocinetica (ossia l’assorbimento, la distribuzione, il metabolismo) e di farmacodinamica (la durata del farmaco nell’organismo prima di essere eliminato). In assenza di studi clinici sulla popolazione che assumerà questi medicinali è difficile capire quale sia la dose corretta, il profilo di sicurezza e limitare gli effetti collaterali o le reazioni avverse. Nei  neonati ad esempio, specialmente se prematuri, il fegato ha una scarsa capacità di eliminare i farmaci, e la funzione renale è ancora immatura. Al contrario, i bambini in età prescolare possono avere un’aumentata capacità metabolica e richiedono quindi dosi più alte. Il rapporto superficie corporea/peso nei bambini può essere fino a tre volte maggiore che negli adulti, provocando un maggiore assorbimento delle molecole nella somministrazione topica. Questi fattori determinano la necessità di  un’ulteriore diminuzione dei dosaggi rispetto al semplice valore “aggiustato” in base al peso. La ricerca serve a definire che ciascuna molecola non sia solo efficace ma anche sicura e a stabilire il dosaggio corretto per ciascuna fascia di età”. E di ricerca pediatrica in Italia e nel mondo se fa poca:  “Basti pensare – aggiunge Chiarelli – che nel periodo 1991-2001, l’FDA ha approvato 341 nuove entità molecolari, di cui solo 69 (20%) sono state approvate anche per l’uso nei bambini, e non si è osservato un trend in aumento nel corso degli anni. In Italia l’AIFA ha dichiarato nel suo 9° Rapporto Nazionale  che nel periodo 2004-2009 solo il 9,8% delle sperimentazioni cliniche autorizzate nel nostro paese comprendeva soggetti fra 13 e 18 anni, e l’8,9% ha arruolato pazienti fino a 12 anni; solo 70 studi avevano la pediatria come area terapeutica principale”.  Solo il settore oncologico è in controtendenza: negli USA quasi il 70% dei bambini malati di cancro è arruolato in  sperimentazioni finanziate dal National Cancer Institute.

Al Congresso gli esperti hanno sottolineato come solo studiando di più e meglio la popolazione pediatrica si potranno mettere a punto terapie adatte ed efficaci per i bambini.  La ricerca pediatrica si basa regole molto severe, ma di cio’ non vi è ancora grande consapevolezza, “tavolta  – prosegue Chiarelli – capita di leggere che i medici vogliono usare i bambini per i loro loro scopi, nulla di  più lontano dalla realtà”.

L’OMS nel 2011 ha stabilito che per coinvolgere dei bambini in una sperimentazione devono esserci chiari e giustificabili motivi, come ad esempio studiare patologie tipiche della popolazione infantile, malattie rare, situazioni emergenti come il diabete di tipo 2 o l’ipertensione e mettere a punto farmaci che possano essere somministrati in totale sicurezza perché testati sulla popolazione di riferimento. Ma anche sostanziare che le informazioni necessarie non possono essere ottenute in altro modo o non sarebbero valide su un modello adulto.  Ai protocolli scientifici si affiancano  rigorosissime linee guida etiche: la sensibilità dei ricercatori, ad esempio, deve essere enfatizzata in caso il minore si trovi in situazioni particolari ad esempio sia affetto da una patologia rara o degenerativa, abbia una disabilità, sia orfano o comunque separato dalla sua famiglia.

La partecipazione ad una ricerca quindi dovrebbe essere subordinata ad un beneficio diretto per la salute del bambino e nel caso questo obiettivo non sia diretto, il soggetto può essere coinvolto solo se esposto ad un rischio meno che minimo. Le ricerche devono essere condotte in contesti in cui sia il minore che i suoi genitori possano ricevere un adeguato supporto medico e psicologico. È molto importante che ogni fase della ricerca e ogni procedura sia spiegata al bambino con un linguaggio adeguato alla sua età e alla sua capacità di comprensione, sia trasparente e sincera.

L’organizzazione ERIC (Ethical Research Involving Children) sottolinea come i punti chiave delle ricerche debbano vedere il bambino al centro e in particolare:
•    avere il completo consenso volontario ed assenso del bambino;
•    il bambino deve essere consapevole di ciò a cui ha acconsentito;
•    i documenti di consenso informato devono essere precedentemente illustrati verbalmente;
•    non sono accettabili ricerche COVERT;
•    il bambino deve avere tempo sufficiente a considerare le informazioni ricevute, riflettere sulla sua decisione e fare domande se non ha compreso qualcosa.
•    evitare ogni rischio o aspettativa terapeutica e informare su ogni potenziale beneficio.

Privacy e confidenzialità – L’identità dei partecipanti deve essere sempre protetta e i colloqui col bambino e la sua famiglia devono essere condotti in privato e in un contesto tranquillo. Bambini e genitori devono poter decidere liberamente per il miglior interesse del minore. Il bambino ha il diritto di chiedere e ottenere che un parente o un amico sia presente durante le fasi della ricerca.

Pagamento e rimborsi – Si tratta di un aspetto particolarmente delicato, in letteratura esistono diverse teorie pro o contro l’uso di una forma economica a rimborso del coinvolgimento nella ricerca. Le Linee Guida tendono a mettere in guardia i ricercatori dall’uso di incentivi economici, ecco perché :
1.    gli incentivi economici possono influenzare la decisione a partecipare allo studio
2.    costituire un  elemento di pressione o persuasione
3.    creare potenzialmente un senso di obbligo o di condizionamento e di controllo.

“Diffondere anche queste informazioni, apparentemente specifiche, è fondamentale per diffondere la comprensione della ricerca medica, clinica e farmaceutica”, conclude Chiarelli.